דסטיניב או ספריסל
דסטיניב או בשמה המסחרי-ספריסל, היא תרופה ממשפחת מעכבי טירוזין קינאז ומיוצרת על ידי חברת בריסטול מאירס סקויב. התרופה הוכללה לראשונה בסל הבריאות בישראל לשנת 2009. דסטיניב הינה תרופה בצורת כדור והיא מעכבת כפולה של 2 חלבוני טירוזין קינאז- גם ה-BCR-ABL וגם ה-SRC. התרופה הינה ממשפחה המכונה דור שני בתרופות ממוקדות מטרה (כמו הנילוטיניב), ומיועדת לחולים שנכשלו בטיפול בגליבק או כתוצאה מפיתוח עמידות או כתוצאה מאי סבילות.
התרופה נקראת על שם הכימאי שהמציא אותה ששמו ג`גבנדו דאס.
בניסויי מעבדה בראתה התרופה יעילות פוטנציאלית של פי 325 יותר מגליבק. היא אושרה לשימוש על ידי מנהל התרופות האמריקאי (FDA) בשנת 2006. המינון המומלץ היום של התרופה הוא 100 מג ליום לחולים בשלב הכרוני ו-140 מג ליום לחולים בשלב מואץ או בלסטי.
ניסוים בשלב 1 בתרופה בחולים שנכשלו בטיפול בגליבק, הראו שאחרי 3 שנים % 82 מהחולים נשארו בחיים, ו % 62 עדיין טופלו בתרופה.
ניסויים בשלב 2 בתרופה בראו ש-% 91 השיגו רמיסיה המטולוגית מלאה, % 62 השיגו רמיסיה ציטוגנטית משמעותית (פחות מ-% 35 תאים עם פילדלפיה), ו-% 53 רמיסיה מיטוגנטית מלאה ו- % 47 רמיסיה מולקולארית מלאה. % 88 מהחולים שהשיגו רמיסיה ציטוגנטית משמעותית שמרו על רמיסיה זו אחרי שנתיים. % 94 מהחולים היו בחיים אחרי שנתיים.
כיום מתקימים ניסויים בתרופה כטיפול קו ראשון בחולים חדשים שלא טופלו בתרופות אחרות והתוצאות שפורסמו באש האחרון (דצמבר 2008) הראו שהתרופה מאד אפקטיבית בחולים אלו.
תופעות הלוואי העיקריות של התרופה הינן ירידת ספירות ( נוטרפניה-ירידה של הכדוריות הלבנות וטרומבוציטופניה-ירידה של הטסיות), תפליטים פלורלים (צבירת נוזלים בקרום הריאה), ועוד. ברוב המקרים תופעות הלוואי לא חיבו הפסקת טיפול.
במחקר של צוות ממילנו באיטליה שפורסם באש 2008 נבדקה יעילות התרופה על מוטציות שמתפתחות בטיפול בגליבק, ולהלן התוצאות:
מוטציות עמידות לדסטיניב- אך ורק T315I.
מוטציות בעמידות בינונית: L248V, G250F, E255K, V299Lו- F317L.
מוטציות בעמידות נמוכה: Q252H, E255V, L384M ו-F486S.
מחקר זה יאפשר התאמה אופטימלית של טיפול לחולה ספציפי על פי תוצאות של בדיקת מוטציות.