מפגש מספר 42 – מרץ 2005

בפגישה האחרונה היה לנו את העונג לארח את מוניק בן עמי. מוניק עבדה בחברת נוברטיס בתפקידי הנהלה בכירים ב – 18 השנים האחרונות בשוויץ ובארה"ב. לפני כ – 6 חודשים כשהגעגועים לארץ  גברו היא סיימה את עבודתה בחברה וחזרה לארץ והיום היא עובדת בחברת היי-טק קטנה ועוסקת במחקר קליני.

בהרצאתה המרתקת סיפרה לנו מוניק שככלל מתוך עשרה פרוייקטים של פיתוח תרופה חדשה רק פרוייקט אחד מצליח ומדובר בדרך כלל ב – 90% כישלון. הגליבק היא תופעה חריגה ומאוד יוצאת דופן בתחום זה. להבדיל מתרופות אחרות שמוכיחות את עצמן בניסויים קליניים ולוקח הרבה מאוד שנים עד שהן מקבלות את אישור ה – FDA.

הגליבק אושר במהירות שיא של 32 חודשים מיום תחילת הניסויים ותוך 3 חודשים מיום הגשת הבקשה ל FDA.  שיא חסר תקדים בהיסטוריה של כל התרופות.

הגליבק אושר בשלבים לשלושה התוויות:

* לחולי CML במצב מואץ ובלסטי ולאלו שנכשלו או גילו עמידות לאינטרפון.

* לחולי גיסט (סרטן נדיר וקשה של מערכת העיכול).

* ולבסוף לכל חולי ה – CML כתרופת קו ראשון.

כיום יש יותר מ – 100 ניסויים של גליבק על סוגים שונים של סרטן כמו פרוסטטה. הגליבק נסבל יותר מתרופות  אחרות לסרטן בגלל שהוא תרופה מכוונת חכמה שלא פוגעת בתאים בריאים אלא רק באלו שהיא תוכננה לתקוף אותם.

בהמשך סיפרה לנו מוניק על הדרך שעברה תרופת הגליבק מתחילת הניסויים ועד לאישורה. מספר חולי ה – CML  בעולם אינו גדול ומבחינה כלכלית ההחלטה לפתוח בניסויים קלינים שהם מאוד יקרים, הייתה לא כדאית. גם לאחר שהחלו הניסויים עמדה החברה פעמיים להפסיק אותם. היתה בתוך החברה בקרב אנשים בכירים התנגדות להמשך פיתוח התרופה מסיבות כלכליות. באחד המקרים כשהחברה כבר החליטה לרדת מהתרופה התארגנה קבוצת חולי CML באינטרנט ברשות חולה בשם סוזאן מקנמרה מקנדה ובחתימה יותר מ – 4000 חולי CML ובני משפחותיהם. תוך יומיים הוגשה עצומה זו לדן וזלה, יו"ר חברת נוברטיס.

דן שכתב ספר מקסים שנקרא "כדור הזהב", והוא מתאר בו את סיפור פיתוח הגליבק, קיבל אישית בעקבות עצומה זו את ההחלטה להמשיך בפיתוח (איזה מזל שלנו!!)

בניסוי בשלב 1 ו – 2 שיתפה החברה 1,247 איש. הניסוי התחיל שהמינון הראשוני היה 25 מ"ג שעלה בהדרגה ל – 50 מ"ג ליום, 100 מ"ג וכו` כדי לבדוק אם יש לתרופה תופעות של רעילות. תוצאות טובות התחילו להראות רק כשהמינון עבר את ה – 200 מ"ג וב – 300 מ"ג ראו שכ – 50% מהחולים מגיעים לרמיסיה המטולוגית. עם הוודע התוצאות הטובות הראשונות החל לחץ אדיר של חולי CML מהרבה ארצות בעולם שלא הייתה להם כל אלטרנטיבת טיפול אחרת, על החברה לאפשר להם לקבל גליבק. בחברה לא ידעו איך להתמודד עם הלחץ הזה ולאחר התלבטויות רבות החליטו לפתוח בתוכנית ה – EAP (תוכנית גישה מורחבת לגליבק). במסגרת תוכנית זו שהיא לא ניסוי קליני, צרפה החברה ממאי 2000 ועד נובמבר 2002, 7,431 חולים ב – 37 ארצות כולל ישראל לטיפול בגליבק.

אישית אין לי ספק שאלפים רבים של חולי CML חיים היום תודות להחלטה אמיצה זו של החברה וביניהם חברתנו דבורה (דוט).

לאחר אישור הגליבק ע"י ה – FDA במאי 2001 ובהמשך אישורו בכל מדינות אירופה וישראל ועוד, החלו אלפים רבים לקבל אותו. כיום מטופלים בערך כ – 40,000 חולי CML בעולם בגליבק. אבל עדיין נשארו עשרות אלפי חולים במדינות העולם השלישי שלא הייתה להם שום אפשרות להגיע או לקבל תרופה מצילת חיים זו, וכאן נכנס לתמונה שוב דן וזלה ודרש ממנהלי נוברטיס להקים תוכנית סיוע בינלאומית רחבה שתאפשר לחולים במדינות נחשלות אלו לקבל גליבק חינם.

אז הוקמה תוכנית GIPAP(GLEEVEC INTERNATIONAL PATIEMS ASSISTANCE PROGRAM)

בראשות תוכנית זו עמדה מוניק והיא הייתה אחראית לדאוג לכך שכל חולה בארץ שאינה מספקת את הגליבק אבל השימוש בה אושר, יוכל לקבל את התרופה.

הדרך לא הייתה קלה והיה קשה מאוד לבנות מערכת יעילה שתפתור את מגוון  הבעיות בדרך. החברה נעזרה בארגון שנקרא MAX FOUNDATION שהוקם ע"י זוג הורים מברזיל (פדרו) שבנם בן ה – 14 נפטר מ CML.הם הקימו מנגנון אדיר שנכון להיום נותן גליבק חינם ל – 8,600 חולי CML ב – 71 ארצות. אין בעולם חברה אחרת שעשתה או עושה פעילות דומה.

בין הארצות שבהם פועלת התוכנית נמצאת הודו (רוב החולים), סין, רוסיה, פקיסטן, מלזיה, פיליפינים, מקסיקו, תאילנד, סודאן ועוד.

תודה למוניק מקרב לב על ההרצאה המעניינת.

הערה של גיורא: בסופו של דבר ולמרות ההתלבטויות הכלכליות זכתה חברת נוברטיס לתרופה מדהימה שמהווה היום את המוצר הרווחי ביותר שלה עם מחזור מכירות אדיר. כמובן שאת זה אי אפשר היה לחזות מראש.