סיכום מפגש דצמבר 2011

                       י`  בכסלו,  תשע"ב

                                                                 6 לדצמבר,  2011

 

פגישת קבוצה למידע ותמיכה עצמית לחולי CML

פגישה מספר 101, דצמבר 2011

 

קבוצת המידע והתמיכה הארצית לחולי CML  (לוקימיה מילואידית כרונית), נפגשת אחת לחודש, בדרך כלל בכל יום רביעי הראשון בחודש בשעות 16.00-18.00 בבית החולים לניאדו בנתניה. לעיתים יש שינויים בימי הפגישה ואלו מפורסמים בחלון החדשות באתר האינטרנט של העמותה www.cml.org.il.

להלן פרטים על המפגשים הקרובים שלנו:

בחודש הבא ב- 3 לינואר 2012 נחגוג עשור שנים לפעילות העמותה בערב חגיגי ומרגש שיתקיים באולמי אורבן באזור התעשייה פולג בנתניה. פרטים נוספים בהמשך הסיכום.

המפגש בחודש פברואר יתקיים ביום רביעי 1.2.2012 בשעה 16.00-18.00 בבית הספר לאחיות בבית החולים לניאדו, ונארח בו את דר ישראל גביש מבית החולים העמק בעפולה שיסכם עבורנו את החדשות שהיו בכנס ה-ASH בארה"ב ויתמקד בעיקר בנושא של טיפול בתופעות לוואי של המחלה.

במפגש האחרון היה לנו את הכבוד לארח את שרה פוריה, כימאית שעבדה בחברת טבע שנים רבות. תרופת הפלא שלנו, גליבק, מתחילה בימים אלו לאבד את הפטנט שלה במדינות שונות. בישראל הפטנט יפוג כנראה בשנת 2015 ואז נראה תרופות גנריות חדשות. כדי להבין את משמעות הנושא הזמנו את שרה לדבר על כל נושא פיתוח תרופות.

תרופה שיש לה רק יצרן אחד ומשווק אחד נקראת תרופה אינובטיבית, לדוגמא כמו הגליבק היום שמיוצר ומשווק על ידי חברת נוברטיס. כשיש מצב שיש הרבה תרופות זהות הן נקראות תרופות גנריות. הן מעתיקות את התרופה המקורית אבל לא ב-% 100 מכיוון שהחומר הפעיל חייב להיות זהה לחלוטין וגם המינון שלו, אבל החומרים הנוספים הנלווים יכולים להיות שונים. לדוגמא אקמול הייתה תרופה מקורית והיום יש הרבה תרופות גנריות כמו פראצטמול למשל.

מה שכתוב בעלון המצורף לכל תרופה הוא מוכח מדעית ומי שבודק את זה אלו רשויות הבריאות. יש ביקורות מאד קפדניות במפעלי יצור התרופות לוודא שהמוצר הסופי עומד בתקנים ובהבטחות. בכל תרופה יש בדרך כלל מעט חומר פעיל רפואי כי זה החומר היקר, והרבה רכיבים נוספים. מנהל התרופות האמריקאי, ה- FDA, הוא המוביל בעולם מבחינת ביקורות על יצרני תרופות. יש להם אתר מעולה שנותן מידע מאד אמין על תרופות. הוא מיועד יותר לחולים שהבנתם בנושא מתקדמת יותר. כתובת האתר: WWW.FDA.GOV  . מי שיערוך חיפוש באתר על תרופת האימטיניב שזה השם המקצועי של הגליבק, ימצא 454 קישורים לאישורים שונים של התרופה שנדונו על ידי המנהל. בנוסף יש באתר את ההיסטוריה של הרשות ואיך התפתחה הרגולציה של פיתוח תרופות חדשות בארה"ב שהחלה בשנת 1820. יש 3 אבני דרך חשובות בהתפתחות החוק שמתוקפו שולטת הרשות בתעשיית יצור התרופות. אם ה-FDA מאשר תרופה היא תאושר בדרך כלל בישראל תוך זמן קצר. אבני הדרך בהתפתחות הרגולציה של תרופות בארה"ב:

א. 1906- חוק ברנט עבר בפעם הראשונה במתכונת שדומה לחוק היום. הוא אסר על שיווק של מוצרים בארה"ב עם מסר לא אמיתי, חומרים מזיקים וכדומה. החוק היה אנמי וללא שיניים. בשנת 1937 גרם שיקוי סולפאנילמיד לכ-100 מקרי מוות ברובם ילדים, ובעקבותיו נחקק חוק חדש שדרש בפעם הראשונה מיצרני תרופות הליכי בדיקה ובטיחות של תרופות חדשות והפך את ה-FDA לאחד הגופים בעלי העוצמה בארה"ב ובעולם בתחום פעילותו. ניתנו לו סמכויות פיקוח ואכיפה

ב. 1962- תרופת התלידומיד גרמה נזק בגפיים לעוברים שנולדו נכים. מנהלת הרשות בשם פרנסיס אסרה על יבוא התרופה לארה"ב. בעקבות כך עבר חוק שדרש בפעם הראשונה מיצרני תרופות להוכיח את בטיחות ויעילות התרופה דרך ניסויים קליניים.

ג- 1984- עבר חוק התרופות הגנריות שפתח הזדמנויות עסקיות רבות ואפשר לחברה כמו טבע לצמוח לגודל שהיא הגיעה. מחיר תרופות מקור יקר מאד בעיקר עקב עלויות הפיתוח של התרופה שהן גבוהות מאד- כמיליארד דולר ולוקח כעשר שנים לפתח תרופה. חברות תרופות בודקות בין 10000-30000 חומרים שונים לפני שמצליחים למצוא חומר אחד יעיל שמתאים לייצור ושיווק. תהליך פיתוח התרופות ארוך מאד וכולל תקני בדיקה מחמירים. על כל ההליך מפקח ה-FDA. פטנט זו הגנה שנותנת מדינה לממציא בדרך כלל 20 שנים ובתמורה הממציא יעביר את ההמצאה בסיום למדינה לתועלת הציבור. מכיוון שמתחילים לפתח תרופה לאחר רישום פטנט עליה ותהליך הפיתוח ארוך, לא נותרות מספיק שנים לחברה להרוויח מהתרופה ועקב כך הרבה פעמים מאריכים לחברות תרופות את תקופת ההגנה על תרופה. כשתמה תקופת הפטנט על תרופה אינובטיבית, יכולות חברות תרופות גנריות להעתיק את התרופה ולמכור אותה כשאין להם את כל עלויות הפיתוח היקרות. עקב כך מחיר תרופות גנריות נמוך בהרבה מתרופות מקור.

הליך פיתוח תרופות- השלב הראשון קורה עוד לפני ניסויים קליניים. ניסויים פרה-קליניים במעבדה. הליך זה נמשך בדרך כלל עד 4 שנים וכשמסיימים אותו בהצלחה עוברים לניסוי על חיות. גם הצלחת הניסוי בחיות אינו מבטיח שהחומר יעבוד בבני אדם. לאחר שלב זה מגישים בקשה שנקראת IND– ומקבלים אישור לעבור לניסויים בבני אדם. לניסויים אלו יש 3 פאזות-שלבים:

שלב 1- בשלב זה נופלים כ-% 70 מהמוצרים בניסוי. המטרה העיקרית בשלב זה היא לבדוק את בטיחות התרופה ולכן מתחילים במינון מאד נמוך ומעלים בהדרגה תוך מעקב צמוד על תופעות הלוואי.

שלב 2- מתבצע על חולים מתנדבים שיכולים להפיק תועלת מהתרופה. בשלב זה נופלות עוד כ- % 30 מהתרופות. המטרה העיקרית בשלב זה היא לבדוק את יעילות התרופה.

שלב 3- זה השלב היקר ביותר בפיתוח התרופה. כאן מבצעים ניסוי באלפי חולים בהרבה מרכזים ומדינות. בדרך כלל בשני זרועות כשמשווים את התרופה החדשה לתרופה קיימת המאושרת לטיפול במחלה. המידע נאסף, נרשם ומנותח, והוא קובע מה יהיה רשום בעלון היצרן על התרופה. שלב זה נמשך שנים ולכן הוא היקר ביותר בכל הליך הפיתוח של התרופה. לא כל המולקולות שנכנסות לפאזה שלוש עוברות אותו והופכות לתרופות מאושרות.

בישראל אין מנהל בדיקת תרופות חדשות אבל ישראל מוכרת על ידי ה-FDA כאתר לניהול ניסויים קליניים בבני אדם.

אחרי שלב 3 מגישים NDA שזו בקשה לאישור תרופה חדשה ולוקח עוד כשנה וחצי עד שמקבלים אישור לתרופה. יש לציין שיש תרופות למחלות נדירות שמקבלות אישור כתרופת יתום ואז תקופת ההגנה עליהן ארוכה יותר כי עקב מיעוט החולים במחלה אין כדאיות כלכלית לחברות התרופות לפתח תרופות למחלות נדירות אלו.

הליך הניסויים והאישור מסתיים בייצור תעשייתי של התרופה. תרופות יכולות להיות חומר כימי (סינטטי) כמו הגליבק, או ביולוגי (ממקור טבעי כמו למשל אינסולין). הרבה יותר יקר וקשה להפיק תרופה ביולוגית מאשר תרופה כימית. תרופות יכולות לשמש לא רק לריפוי אלא גם לאבחון ומנע. כדי לגלות תרופה צריך לגלות את הגורם למחלה, ואז לחפש מולקולה שתתאים לטפל בגורם המחלה. הגליבק הוא בדיוק סיפור הצלחה מדהים של ההליך הזה.

הגליבק יצא לדרך בתחילת שנות השישים עם גילוי המוטציה הגנטית של 2 הכרומוזומים 9 ו-22 שיצרה את כרומוזום הפילדלפיה. אחרי עשור לערך דר ג`נט ראולי מארה"ב זיהתה את מקור המוטציה ובשנת 1980 זיהו שכרומוזום הפילדלפיה גורם ליצור מוגבר של אנזים ה-BCR-ABL שהוא הגורם למחלת ה-CML. מכאן המטרה הוגדרה לנטרל את פעילות החלבון ולמצוא מולקולה שתעכב את פעילותו והחלו ניסויים בחברת תרופות קטנה שנבלעה בהמשך על ידי נוברטיס והצוות שלהם הצליח לפתח תרכובת כימית שהראתה יעילות נגד הטירוזין קינאז BCR-ABL. המיוחד בתרופת הגליבק זה שהיא טיפול ממוקד וסלקטיבי שאינו פוגע בתאים בריאים כמו כימותרפיות אחרות. לכן היא נקראת תרופה חכמה. החל מחקר פרה קליני שכלל את בידוד המולקולה, מציאת דרך להפוך אותה לתרופה, ייצובה, מציאת חומרים נלווים שאפשר להלביש על החומר הפעיל ואריזתה בפורמולציה נוחה לבני אדם. השלב הבא היו הניסויים בבני אדם ומשם הדרך לאישור המהיר והחריג של התרופה בארה"ב ובכל העולם. זו התרופה שהליך האישור שלה היה הקצר ביותר בהיסטוריה.

תרופות גנריות- הפטנט על גליבק החל לפוג בימים אלו בארצות שונות ויסתיים בערך ב-2016 כשארה"ב ואירופה המערבית הן המדינות האחרונות בהן יפוג הפטנט. מכיוון שהגליבק אינו תרופה ביולוגית, הליך ההעתקה שלו אינו מסובך, וכבר מספר שנים יש חברות הודיות שמייצרות חיקוי לגליבק ומשווקות אותו בעיקר בארצות העולם השלישי. התעשייה הגנרית נולדה בשנת 1984 בחוק של הקונגרס. עד אז אי אפשר היה לייצר תרופה גנרית כי גם להן נדרשו ניסויים קליניים יקרים. מכיוון שחיפשו דרך להוזיל את מחירי התרופות העבירו את החוק לתרופות גנריות. לתרופות גנריות יש הליך רישום מקוצר. לצורך אישור תרופה גנרית אין צורך בכל הניסויים הקליניים הארוכים ויש רק הליך קצר שנקרא BIO-EQUIVILANCE שבו לוקחים 20-30 מתנדבים ובודקים שהתרופה הגנרית מתנהגת כמו תרופת המקור.

לסיום המליצה שרה על עוד 2 אתרים לקבל מידע רפואי אמין-

לברורים על ניסויים קלינים- WWW.CLINICALTRIALS.GOV  שאם תערכו בו חיפוש על תרופת האימטיניב תמצאו כ-500 ניסויים שנערכו ועדיים נערכים בתרופת הגליבק.

למידע אמין על מחלות וטיפולים- www.nlm.nih.gov/medlineplus/ שזה אתר של הספרייה הלאומית בארה"ב ומאפשר לחולים להבין מה קורה איתם ולהיות חלק מהצוות שמטפל בהם, לשאול את השאלות הנכונות ולשפר את סיכויי ההצלחה בטיפולים.

בהזדמנות זו תודה מקרב לב לשרה על ההרצאה המרתקת.

חדשות מהקבוצה-

מרים לזרוביץ- בצער וכאב רב אנו נפרדים מחברתנו בעמותה מזה הרבה שנים, מרים שהלכה השבוע לעולמה. מרים חלתה ב-CML לפני שתיםעשר שנים ועברה את כל הטיפולים הידועים מאז. מרים לא נפטרה ממחלת ה-CML אלא מסוג סרטן אלים אחר בו חלתה לפני מספר חודשים. אנו שולחים לחיים בעלה המסור והאוהב מזה 60 שנה, חיבוק חם ותומך. מרים וחיים הקפידו להגיע כמעט לכל מפגש שלנו הן בנתניה והן בסופי השבוע במשך כל שנות חברותם בעמותה. אין ספק שמרים תהייה חסרה לנו מאד. יהי זכרה ברוך.

למי שמעוניין לנחם מאת חיים מספר הטל` שלו: 054-6461650

הפגנה בוועדת סל התרופות- במסגרת מאבקינו להכניס את תרופות הדור השני כקו ראשון לחולים חדשים, ארגנו הפגנה קטנה של 3 חברים בפתח האולם בבית החולים שיבא שם מתכנסת ועדת הסל לישיבותיה. תודה לבני סלע ולאשר על הצטרפותם לגיורא לתמוך במאבק. יש לציין שכמחצית מחברי הוועדה יצאו לשוחח איתנו ולשמוע את חשיבות הכנסת תרופות הנילוטיניב והדסטיניב לקו ראשון לחולים. במידה וידרשו פעולות נוספות אשמח למתנדבים נוספים לפי הצורך.

חברת ביוטיס- חברת בריסטול מאיירס סקוויב, יצרנית תרופת הספריסל, החליטה לפתוח סניף של החברה בארץ. כרגע מתנהלים מגעים בין החברה לחברת ביוטיס שהיא המשווקת של התרופה בארץ מאז אושרה לשיווק. עדיין לא ברור איך יסתיימו המגעים ואיך ישפיע הדבר על התמיכה של חברת ביוטיס בעמותה.

כנס ה-ASH. –מאז המפגש הספיק גיורא לצאת ולחזור מכנס ההמטולוגים הגדול המתקיים כל שנה בתחילת דצמבר בארה"ב. היה כנס מאד מוצלח וכמו תמיד גיורא יכין סיכום על החדשות שהיו בכנס בנוגע למחלה ולטיפולים. מרגש במיוחד היה טקס הענקת פרס לג`נט ראולי ודר בראיין דרוקר על תרומתם להבנת מחלת ה-CML ופיתוח תרופת הגליבק. לטעימה הנה תמונה שגיורא צילם בטקס:

          דר בראיין דרוקר מימין, וגנט ראולי מקבלים פרס על פיתוח הגליבק

 

גלי קטן- לאחר שכולנו התרגשנו בכנס האחרון שלנו באילת לשמוע את גלי מספרת על מאבקה האמיץ עם המחלה ועל כך שעברה את כל 3 התרופות הקיימות ולכולם היו לה תופעות לוואי קשות, הוחלט שגלי הולכת לעבור השתלת מיח עצם מאחותה בימים הקרובים. גלי נמצאת כבר בהכנה להשתלה וכולנו שולחים לה איחולי החלמה מהירה ושהמסע יהיה קל ככל שאפשר. גלי החמודה נשמעת אופטימית כמו תמיד והבטיחה לבוא ולבקר אותנו ולספר את מה שעבר עליה מיד כשתוכל. מחזיקים אצבעות ומחכים לראות את גלי חוזרת אלינו בריאה וללא המחלה.

הכנה לועדות ביטוח לאומי- במסגרת החיפושים איך ניתן לשפר את הסיכויים לעבור בהצלחה את הועדות של ביטוח לאומי, איתרנו רופא, דר שלמה סעד שהיה יועץ בכיר בועדות של ביטוח לאומי, והיום מייעץ לחולים לפני שהם ניגשים לוועדה. דר סעד הסכים להגיע לאחד ממפגשינו הקרובים ולהרצות לנו בנושא. כדי לשפר את הבנתו למה החולים נדחים היום, הוא ביקש כ-3-4 תיקים של חולים בעילום שם כמובן עם כל המסמכים הרפואיים ופרוטוקול ישיבת הוועדה. אפשר גם ועדת ערר. כל מי שיכול מוזמן לפנות לגיורא להעברת המסמכים ולאחר מחיקת פרטי הזיהוי.

אתר הפייסבוק של העמותה- לאחרונה התעורר האתר לחיים גם אם בנסיבות לא נעימות כשאחד החולים תקף במילים לא ראויות את גיורא וחברים אחרים. עקב כך נחסם החולה והוסר מרשימת חברי העמותה באתר. עם זאת הצטרפו לאחרונה מספר לא קטן של חברים\ות לדף העמותה בפייסבוק והיום אנו מונים יותר מ-60. זהו מדיום נהדר להחליף מידע בין החברים ואני ממליץ לכל מי שיש לו פייסבוק להצטרף לדף העמותה בכתובת-

 https://www.facebook.com/#!/groups/168455433196614/293645490677607/?notif_t=group_activity

 

 ארוע חגיגת עשור לעמותה- האירוע החגיגי שלנו הולך ומתקרב. ביום שלישי 3.1.2012 ניפגש כולנו בשעה 19.00 באולמי אורבן ברחוב המלאכה באזור התעשייה פולג בנתניה, לחגוג עשור של פעילות ענפה. לאירוע רשומים כבר כ-150 משתתפים\ות וכל מי שעדיין לא נרשם ורוצה להגיע מתבקש לאשר את השתתפותו לגיורא בטל או במייל או בפקס. טל 050-7516690. בשבוע הקרוב אצוות את כל מי שביקש הסעה יחד עם חבר\ה שמגיעים מאותו אזור, ואתקשר אליכם לעדכן. יהיה ערב שמח ומרגש כך שלא כדאי להחמיץ..

בברכת חג אורים שמח

 

 

 

נשמח לראותכם בפגישה הבאה בחודש ינואר

ביום שלישי, 3.1.2012

בארוע חגיגת עשור לעמותה

אל תתנו לתקווה לברוח מליבכם

 

לפרטים ושאלות אנא צרו קשר עם:

שרף גיורא, רחוב קיש 15 , נתניה 42248

טלפון:    09-8348498

נייד:      0507-516690

דואר אלקטרוני: giora1@inter.net.il

פורסם ב /span>