נילוטיניב=טסיגנה
נילוטיניב או בשמו המסחרי- טסיגנה, היא תרופה ממשפחת מעכבי טירוזין קינאז BCR-ABL ומיוצרת כמו הגליבק על ידי חברת נוברטיס. בניסויי מעבדה התרופה הראתה יעילות פוטנציאלית של פי 30 יותר מגליבק. התרופה רשומה ומאושרת בארץ וכלולה בסל התרופות לחולי CML שפיתחו עמידות או אי סבילות לגליבק, החל משנת 2008.
בשנת 2012 נכללה התרופה בסל התרופות לחולי CML שרק אובחנו במחלה כקו טיפול ראשון.
בניסוי שלב 2 בתרופה לחולים שנכשלו בטיפול בגליבק, % 57 השיגו רמיסיה ציטוגנטית משמעותית (MCR) ו-% 41 השיגו רמיסיה ציטוגנטית מלאה (CCR). % 84 מהחולים שהשיגו רמיסיה ציטוגנטית משמעותית (פחות מ-% 65 תאים עם פילדלפיה), שמרו על התגובה לאחר 18 חודשי מעקב ו-% 91 מהחולים היו בחיים אחרי 18 חודשים. המינון המומלץ של התרופה לאחר כישלון או אי-סבילות לגליבק הינו 400 מג פעמיים ביום ויש לשים לב להוראות הנטילה של התרופה: אסור לאכול שעתיים לפני נטילת התרופה ושעה אחרי נטילתה.
בניסוי שלב 3 נבדקה יעלות הטסיגנה בקו טיפול ראשון לעומת הטיפול המקובל בגליבק בקרב חולים שרק אובחנו במחלת ה CML. לאחר שלוש שנות מעקב טסיגנה הוכיחה יעילות מול גליבק בכל הפרמטרים שנבדקו:CCyR, MMR CMR . הנתון החשוב ביותר הוא העובדה ששיעור ההתקדמות המחלה לפאזה המואצת או למשבר בלסטי היה נמוך באופן משמעותי עם טסיגנה– סה"כ 2 מקרים בלבד לעומת 17 מקרים עם גליבק.
תוצאות המחקר מראות סבילות משביעת רצון בתכשיר טסיגנה ללא דווחי בטיחות נוספים במעקב של 36 חודשים.
המינון המומלץ של התרופה כקו טיפול ראשון הינו 300 מ"ג פעמיים ביום ויש לשים לב להוראות הנטילה של התרופה: אסור לאכול שעתיים לפני נטילת התרופה ושעה אחרי נטילתה.
תופעות הלוואי העיקריות הן ירידת ספירות (נוטרפניה-ירידה במספר התאים הלבנים, וטרומבוציט ופניה- ירידה במספר הטסיות), פריחה, שלשולים, כאבי ראש ועליה ברמת סירום הליפאז. מניסיון של חולים בעמותה, היו מספר מקרים של עליית רמת הסוכר בדם אחרי תחילת טיפול בנילוטיניב, ולכן מומלץ לבצע מעקב שוטף אחרי רמת הסוכר.
במחקר שהוצג באש 2008 ונערך על ידי צוות חוקרים מאיטליה בראשות דר קרלו גמבקורטי, לגבי יעילות הנילוטיניב על מוטציות שמתפתחות בטיפול בגליבק, הוצגו הממצאים הבאים:
מוטציות עמידות לחלוטין לנילוטיניב: T315I, E255V.
מוטציות בעמידות חלקית: G250E, E255K, F359V.
מוטציות בעמידות נמוכה: L248V, Q252H, Y253F, E279K, F317L,L384M, H396P ו- H396R.
באמצעות מידע זה אפשר להתאים את הטיפול לחולה ספציפי על פי תוצאות בדיקת מוטציות.