סיכום כנס ה- ASH 2014 חלק א'

 

כנס ה- ASH2014 בסן פרנסיסקו- אופטימיזציה של טיפול ב- CMLצורך בטיפול

נכתב על ידי גיורא שרף ויאן גייסלר

כנס ה- "ASH"השנתי שמתקיים כל שנה בשבוע הראשון של דצמבר בארה"ב, הוא האירוע השנתי העולמי החשוב ביותר לחוקרים ורופאים בתחום של המטולוגיה ומחלות דם.  בכנס משתתפים כ- 30,000 רופאים וחוקרים מכל רחבי העולם. הכנס משמש כפלטפורמה העיקרית להצגה ולדיון של תוצאות המחקרים האחרונים העדכניים ובנוסף למפגש ובדיקה של שיתופי פעולה בין חוקרים, חברות תרופות והיום גם נציגי עמותות חולים. אפשר בהומור לקרוא לכנס כמונע שינה, מכיוון שההרצאות והפגישות הראשונות מתקיימות עוד לפני זריחת השמש והיום מסתיים מאוחר בלילה עם מצגות בקבלות פנים ליליות.

להבדיל מכנס ההמטולוגים האירופאי (EHA), ומכנס האונקולוגים השנתי הענק  (ASCO), ה- ASH  עדיין לא כולל מסלול של הרצאות לפעילי עמותות חולים במגוון הנושאים הרלבנטי לחולים, שבנוי בתוכניה המדעית של הכנס. ה- ASHגם אינו מאפשר עדיין רישום ודוכנים חינם לנציגי עמותות חולים, ולכן אנו נרשמים כעיתונאים לחסוך את אלפי השקלים של עלות הרישום. עקב כך רק כ- 35 נציגי עמותות חולים מכל העולם השתתפו בכנס ה- ASH  השנה בסן פרנסיסקו.  בין הנציגים הנ"ל היו גם גיורא שרף מישראל ויאן גייסלר מגרמניה ששמחים להביא לכם את החדשות האחרונות המעודכנות לגבי מחלת ה- CMLשהוצגו בכנס. הסיכום השנה חולק למספר חלקים:

סיכום מספר 1- הפסקת טיפול ב- CMLמתי ולמי?

סיכום מספר 2- CMLבילדים

סיכום מספר 3-  חדשות על פונטיניב ו- TKIאחרים ב- CML

 

דוגמא לאולם באחת ההרצאות עם מאות משתתפים

 

 אז איפה אנחנו עומדים היום בכל הנודע לטיפול ב- CML?

כשמתבוננים אחורה ל- 15 השנים האחרונות מאז הכנסת האימטיניב (גליבק) לניסויים הקליניים הראשונים, אין ספק שהטיפול ב- CMLעבר מהפכה אמיתית. המחקר והפיתוחים הפכו את מחלת ה-CMLממחלה קטלנית סופנית למחלה כרונית שאצל רוב החולים שמאובחנים בזמן ומטופלים כראוי, היא נשארת בשליטה לאורך שנים רבות. רק לפני 6 שנים, ב-2008, כשכנס האש התקיים בסן פרנסיסקו גם כן, היינו נלהבים לשמוע על דיווחים ראשונים מוצלחים בתרופות TKIמדור שני שהיו התקווה האחרונה (פרט לחולים שיכלו לעבור השתלת מוח עצם), לחולים שנכשלו בטיפול באימטיניב או שפתחו אי סבילות לתרופה. בתקופה ההיא עדיין חששנו מאד שיותר ויותר חולים יפתחו עמידות לאימטיניב וישארו ללא אופציות טיפוליות.

כיום, תוחלת החיים של חולים ב- CMLבשלב הכרוני דומה או זהה לזו של האוכלוסייה של אלו ללא המחלה בכל הגילאים. הסטנדרט הגבוה אליו הגענו בטיפול במחלה הוצג בסיכום של פרויקט ה- EUTOSשאסף נתונים מניסויים קליניים באימטיניב משש קבוצות מחקר אירופאיות ל-CML. מטרת המחקר הייתה להבין את ההיתכנות של מוות מהמחלה בהשוואה למוות מכל סיבה אחרת. בהשוואה לאחוזי התמותה של האוכלוסייה הכללית הבריאה, במהלך מעקב של 8 שנים, רק % 4 מהחולים מתו כתוצאה מ- CML, בעוד % 7 נפטרו מסיבות אחרות שאינן קשורות ללוקמיה. כל חולה CMLאחד שנפטר מהמחלה, זה אחד יותר מדי, אבל לשמחתנו מוות מהמחלה הפך להיות יותר ויותר נדיר.

כיום,  יש לנו ל- CML5 תרופות מכווננות מטרה מאד יעילות שאצל רוב החולים הן גם נסבלות בצורה סבירה. בארץ מאושרות כיום 3 מהתרופות הנ"ל ואנו מקווים שהשנה תיכנס לסל לפחות תרופה אחת נוספת. בכנס הוצגו נתונים של 7 שנים מהמחקר בדסטיניב  ו- 6 שנים מהמחקר בנילוטיניב, שהראו המשך עליה בשיעור החולים המגיבים היטב לתרופות. מצד שני הוצגו גם נתונים על תופעות לוואי ארוכות טווח של תרופות הדור השני, ואיך ניתן למזער את הסיכון לחולים הנוטלים תרופות אלו.

עקב כך, המחקר היום ב- CML, מתמקד באופטימיזציה של הטיפול, בחשיבות הפרוגנוסטית של השגת תגובה מולקולארית של BCR-ABLנמות מ- % 10 אחרי 3 חודשי טיפול, בתנאים בהם ניתן לשקול הפסקת טיפול, ועל שיפור באיכות החיים של המטופלים כמו למשל התמודדות טובה יותר עם תופעות הלוואי השונות לטיפולים ושיפור ההצמדות לנטילת התרופות.  בסופו של דבר כולנו תקווה שזה יוביל למטרה האולטמטיבית של מציאת ריפוי למחלה.  עד להשגת מטרה נעלה זו, נראה היה למראית עין שאין בכנס ה- ASHהשנה חדשות פורצות דרך על CML, אבל זה כשלעצמו הן חדשות טובות מאד עקב ההצלחות הגדולות שיש לנו כבר בטיפול במחלה והמשך ושיפור התוצאות במטופלים. אנו מקווים שהחדשות פורצות הדרך הבאות יהיו השגת ריפוי מלא לכל החולים ב- CML, אבל עדיין נראה שהדרך להשגת מטרה זו עדיין ארוכה.+

 

 

Written by Geissler Jan and Sharf Giora

21.12.2014

פורסם ב /span>